臨牀試驗：概述

臨牀試驗是在人類志願者身上進行的關於新藥或其他治療方法的安全性和有效性的科學研究。

在美國，研究結果是製藥或生物技術公司向食品藥品管理局（FDA）申請批准將藥物推向市場的關鍵組成部分。

深入臨牀試驗

臨牀試驗旨在評估藥物、設備和治療方案。這些研究旨在證明某種治療方法有益或有害，以及其與現有療法或安慰劑相比是否更有效或更不有效。

藥物通常要經歷三個階段的臨牀試驗。第一階段，藥物的給藥方式、劑量和安全性將在一小羣人身上進行測試。第二階段則將使用更大的測試組。大多數治療方法都會在其中一個階段失敗。

臨牀試驗有多種類型。單組試驗沒有對照組。隨機對照試驗 (RCT) 有兩組患者，每組患者可以接受測試治療或無害的安慰劑。根據試驗設計，藥物組與對照組的分配比例可能並非 50/50，通常多達三分之二的試驗參與者會接受真正的藥物治療，尤其是在後期階段。

如果是雙盲試驗，患者和醫生直到研究結束都不知道哪個組是哪個組。這類研究旨在消除患者和觀察者的偏見，藥物組和安慰劑組的隨機分配是通過計算機程序完成的。

第一階段試驗

第一階段是指將實驗藥物或療法首次引入人體。這一階段是測試新藥或實驗藥物的臨牀研究流程的第一步。第一階段研究的主要目標是確定新藥的副作用、代謝和藥理作用。這通過向試驗參與者逐漸增加實驗藥物的劑量來實現。隨後，研究人員會對藥物的各個方面進行詳細的研究和分析，包括人體對藥物的反應、吸收方式、代謝和排泄方式以及安全劑量水平。

第二階段試驗

第二階段是指實驗性新藥臨牀試驗或研究的第二階段，其重點在於研究藥物的有效性。第二階段試驗通常涉及數百名患有候選藥物所治療疾病或病症的患者。第二階段試驗的主要目標是獲取藥物在治療疾病或適應症方面是否有效的數據，這通常通過密切監測的對照試驗來實現，同時還會繼續研究藥物的安全性和副作用。

3期試驗

如果一種藥物或其他療法進入臨牀試驗的第三階段，則會在更大規模的人羣中進行測試。第三階段試驗旨在獲取有關新藥有效性和安全性的更多信息，以評估療法的獲益與風險，並在獲得FDA批准後，將這些信息用於藥品說明書中。這些試驗是大規模研究，涉及多個研究地點的數百至數千名患者。第三階段試驗的平均持續時間爲一年至四年，只有25%至30%的受試藥物能夠通過這一最終測試階段。

投資者觀點

在所有研發的藥物中，只有大約 5% 能夠通過所有三個階段的臨牀試驗並最終獲得批准銷售。

製藥和生物科技股的投資者密切關注藥物試驗。這並非膽小者的投資選擇，因爲一次失敗就可能讓一項前景光明的療法停滯數年甚至永遠。如果一種藥物成功，對公司及其投資者來說將是巨大的利好。如果一種藥物在臨牀試驗的任何階段失敗，都可能重創其股價。因此，製藥股的波動性可能相當大，並且受新聞頭條驅動。

藥品審批流程

統計分析是評估臨牀試驗結果的關鍵環節。主要問題是該治療是否被證明比偶然結果更有效。

這可能很難確定。測試對象的健康狀況通常可能比實際接受測試療法的患者更健康或更不健康。這就是爲什麼我們更傾向於選擇規模較大的測試組而不是規模較小的測試組。

FDA 審批流程

如果一種藥物在美國的試驗中成功，就會向FDA提交新藥申請（NDA）。這是藥物發起人採取的正式最終步驟，尋求批准該新藥在美國上市。NDA是一份包含15個部分的綜合性文件，其中包含動物和人體研究的數據和分析、藥物的藥理學、毒理學和劑量以及生產工藝。

一旦藥物進入 NDA 階段，其獲得 FDA 批准並在美國上市的可能性超過 80%。

提交新藥申請（NDA）通常不會導致上市發行公司的股價大幅上漲。關於這種前景光明的新療法的大部分猜測很可能已經隨着臨牀試驗的逐步推進而產生了。

簡化新藥申請(ANDA) 是向美國食品藥品監督管理局 (FDA) 提交的書面申請，允許其在美國生產和銷售仿製藥。簡化新藥申請之所以“簡化”，是因爲它們不需要申請人進行臨牀試驗，並且所需信息比新藥申請少。

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