临床试验：概述

临床试验是在人类志愿者身上进行的关于新药或其他治疗方法的安全性和有效性的科学研究。

在美国，研究结果是制药或生物技术公司向食品药品管理局（FDA）申请批准将药物推向市场的关键组成部分。

深入临床试验

临床试验旨在评估药物、设备和治疗方案。这些研究旨在证明某种治疗方法有益或有害，以及其与现有疗法或安慰剂相比是否更有效或更不有效。

药物通常要经历三个阶段的临床试验。第一阶段，药物的给药方式、剂量和安全性将在一小群人身上进行测试。第二阶段则将使用更大的测试组。大多数治疗方法都会在其中一个阶段失败。

临床试验有多种类型。单组试验没有对照组。随机对照试验 (RCT) 有两组患者，每组患者可以接受测试治疗或无害的安慰剂。根据试验设计，药物组与对照组的分配比例可能并非 50/50，通常多达三分之二的试验参与者会接受真正的药物治疗，尤其是在后期阶段。

如果是双盲试验，患者和医生直到研究结束都不知道哪个组是哪个组。这类研究旨在消除患者和观察者的偏见，药物组和安慰剂组的随机分配是通过计算机程序完成的。

第一阶段试验

第一阶段是指将实验药物或疗法首次引入人体。这一阶段是测试新药或实验药物的临床研究流程的第一步。第一阶段研究的主要目标是确定新药的副作用、代谢和药理作用。这通过向试验参与者逐渐增加实验药物的剂量来实现。随后，研究人员会对药物的各个方面进行详细的研究和分析，包括人体对药物的反应、吸收方式、代谢和排泄方式以及安全剂量水平。

第二阶段试验

第二阶段是指实验性新药临床试验或研究的第二阶段，其重点在于研究药物的有效性。第二阶段试验通常涉及数百名患有候选药物所治疗疾病或病症的患者。第二阶段试验的主要目标是获取药物在治疗疾病或适应症方面是否有效的数据，这通常通过密切监测的对照试验来实现，同时还会继续研究药物的安全性和副作用。

3期试验

如果一种药物或其他疗法进入临床试验的第三阶段，则会在更大规模的人群中进行测试。第三阶段试验旨在获取有关新药有效性和安全性的更多信息，以评估疗法的获益与风险，并在获得FDA批准后，将这些信息用于药品说明书中。这些试验是大规模研究，涉及多个研究地点的数百至数千名患者。第三阶段试验的平均持续时间为一年至四年，只有25%至30%的受试药物能够通过这一最终测试阶段。

投资者观点

在所有研发的药物中，只有大约 5% 能够通过所有三个阶段的临床试验并最终获得批准销售。

制药和生物科技股的投资者密切关注药物试验。这并非胆小者的投资选择，因为一次失败就可能让一项前景光明的疗法停滞数年甚至永远。如果一种药物成功，对公司及其投资者来说将是巨大的利好。如果一种药物在临床试验的任何阶段失败，都可能重创其股价。因此，制药股的波动性可能相当大，并且受新闻头条驱动。

药品审批流程

统计分析是评估临床试验结果的关键环节。主要问题是该治疗是否被证明比偶然结果更有效。

这可能很难确定。测试对象的健康状况通常可能比实际接受测试疗法的患者更健康或更不健康。这就是为什么我们更倾向于选择规模较大的测试组而不是规模较小的测试组。

FDA 审批流程

如果一种药物在美国的试验中成功，就会向FDA提交新药申请（NDA）。这是药物发起人采取的正式最终步骤，寻求批准该新药在美国上市。NDA是一份包含15个部分的综合性文件，其中包含动物和人体研究的数据和分析、药物的药理学、毒理学和剂量以及生产工艺。

一旦药物进入 NDA 阶段，其获得 FDA 批准并在美国上市的可能性超过 80%。

提交新药申请（NDA）通常不会导致上市发行公司的股价大幅上涨。关于这种前景光明的新疗法的大部分猜测很可能已经随着临床试验的逐步推进而产生了。

简化新药申请(ANDA) 是向美国食品药品监督管理局 (FDA) 提交的书面申请，允许其在美国生产和销售仿制药。简化新药申请之所以“简化”，是因为它们不需要申请人进行临床试验，并且所需信息比新药申请少。

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